Beschleunigung der CRISPR-basierten Medikamentenentwicklung
Zu einer Zielsequenz hingelenkte Nukleasen können präzise Genomveränderungen vermitteln. CRISPR, bestehend aus einer Nuklease (häufig Cas9) und einem Leit-RNA-Strang (gRNA), induziert die ortsspezifische Spaltung des DNA-Doppelstrangs und ermöglicht den Einbau einer synthetisierten kurzen Leitsequenz über Homologie-gesteuerte Reparatur. Die Fähigkeit des CRISPR-Systems, praktisch auf jedes Gen oder jeden genetischen Locus abzuzielen, ermöglicht eine hervorragende biologische Editing-Effizienz (Trends in Pharmacological Sciences 2022, 43, P151; Bild mit freundlicher Genehmigung: https://www.genengnews.com/insights/how-crispr-is -Beschleunigung der Arzneimittelentdeckung).
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